ассистент кафедры фармацевтической технологии Института фармации им. А.П. Нелюбина ФГАОУ ВО «Первый МГМУ им. И.М. Сеченова» (Сеченовский Университет); советник дирекции Группы компаний «Р-Фарм».
1. Россия, 119991, г. Москва, ул. Трубецкая, д. 8, стр. 2.
2. Россия, 123154, г. Москва, ул. Берзарина, д. 19, к. 1.
Assistant Professor at the Department of Pharmaceutical Technology of the Nelyubin Institute of Pharmacy, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University); advisor to the management of the R-Pharm (Russia).
1. 8 Trubetskaya Str., bldg. 2, Moscow, Russia, 119991.
2. 19 Berzarin St., bldg. 1, Moscow, 123154.
директор по экономике здравоохранения АО «Р-Фарм».
Россия, 123154, г. Москва, ул. Берзарина, д. 19, к. 1.
Director of Healthcare Economics at R-Pharm (Russia).
19 Berzarin St., bldg. 1, Moscow, 123154.
кандидат фармацевтических наук, первый заместитель Министра здравоохранения Российской Федерации.
Россия, 127994, г. Москва, ГСП-4, Рахмановский пер., д. 3.
First Deputy Minister of Health, Russian Federation, Ministry of Health of the Russian Federation (Russian Ministry of Health).
Rakhmanovsky Ln., GSP-4, Moscow, Russia, 127994.
доктор фармацевтических наук, профессор кафедры регуляторных отношений в области обращения лекарственных средств и медицинских изделий, ФГАОУ ВО «Первый МГМУ имени И.М. Сеченова» Минздрава России (Сеченовский Университет).
Россия, 119991, г. Москва, ул. Трубецкая, д. 8, стр. 2.
Doctor of Sciences (Pharmacy), Professor of the Department of Regulatory Relations in the Circulation of Medicines and Medical Devices, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University).
8 Trubetskaya Str., bldg. 2, Moscow, Russia, 119991.
Цель. Определить существующие барьеры, препятствующие введению в оборот экстемпоральных орфанных лекарственных препаратов на территории Российской Федерации, для выработки рекомендаций по совершенствованию законодательного регулирования и организации деятельности аптечных организаций с правом изготовления лекарственных препаратов.
Материалы и методы. Исследование выполнено с использованием комплексного подхода, включающего логический, сравнительный, структурно-функциональный и концептуальный анализ. Информационный поиск проводился в международных научных индексах, поисковых (Scopus, Web of Science, PubMed, Google Scholar) и справочно-правовых системах (КонсультантПлюс, ГАРАНТ, Контур.Норматив). Рассматривались нормативные правовые акты Российской Федерации и зарубежных стран, современные научные публикации, а также практический опыт российских аптечных организаций, изготавливающих лекарственные препараты для лечения орфанных заболеваний.
Результаты. Выявлены основные барьеры развития аптечного изготовления орфанных препаратов: низкая доступность активных фармацевтических субстанций, ограничение механизма установления сроков годности экстемпоральных лекарственных форм, запрет на изготовление зарегистрированных препаратов, неоднородность аптечных организаций по уровню оснащённости и компетенций, отсутствие устойчивого спроса, ограничение отпуска изготовленных лекарственных препаратов для амбулаторного лечения, а также неопределённость требований к терапевтической эффективности экстемпоральных аналогов промышленных лекарственных препаратов. На основе анализа сформулированы предложения по совершенствованию регулирования механизмов допуска субстанций на рынок, использования гибких подходов к установлению сроков годности, дифференциации требований к аптечным организациям в зависимости от их возможностей и законодательному закреплению прав на изготовление определённых категорий препаратов, упрощению отпуска экстемпоральных лекарственных форм, а также вовлечению федеральных и региональных институтов в формирование устойчивого спроса на аптечные лекарственные препараты.
Заключение. Преодоление выявленных барьеров имеет стратегическое значение не только для фармакотерапии орфанных заболеваний, но и для развития аптечного изготовления в целом. Внедрение предложенных решений позволит выстроить устойчивую систему, способную обеспечивать пациентов жизненно необходимыми лекарственными препаратами независимо от конъюнктуры рынка и политической ситуации. Мировая практика подтверждает, что ключевая конкуренция в сфере орфанных препаратов разворачивается именно на уровне регуляторных систем, и в этой перспективе развитие производственных аптек может стать для Российской Федерации инструментом защиты интересов пациентов, повышения доступности терапии и укрепления лекарственного суверенитета.
The aim. To identify existing obstacles hindering the introduction of extemporaneous orphan drugs into circulation in the Russian Federation, in order to develop recommendations for improving legislative regulation and organizing the activities of pharmacies with the right to manufacture drugs.
Materials and methods. The study was performed using a comprehensive approach, including logical, comparative, structural-functional, and conceptual analysis. Information retrieval was conducted in international scientific indexes, search engines (PubMed, Google Scholar), and legal reference systems (ConsultantPlus, GARANT, Kontur.Normativ). Regulatory legal acts of the Russian Federation and foreign countries, modern scientific publications, as well as the practical experience of Russian pharmacies manufacturing drugs for the treatment of orphan diseases were considered.
Results. The main obstacles in the development of pharmacy compounding of orphan drugs were identified: low availability of active pharmaceutical ingredients, limitation of the mechanism for establishing the shelf life of extemporaneous dosage forms, prohibition of the manufacture of registered drugs, heterogeneity of pharmacies in terms of equipment and competencies, lack of stable demand, restriction of dispensing compounded drugs for outpatient treatment, and uncertainty of requirements for the therapeutic effectiveness of extemporaneusly compounded drugs. Based on the analysis, proposals were formulated to improve the regulation of mechanisms for admitting substances to the market, using flexible approaches to establishing shelf life, differentiating requirements for pharmacies depending on their capabilities, and legally establishing the rights to manufacture certain categories of drugs, simplifying the dispensing of extemporaneous dosage forms, and involving federal and regional institutions in the formation of stable demand for pharmacy drugs.
Conclusion. Overcoming the identified obstacles is of strategic importance not only for the pharmacotherapy of orphan diseases, but also for the development of pharmacy compounding in general. The implementation of the proposed solutions will create a sustainable system capable of providing patients with vital medicines regardless of market conditions and the political situation. Global practice confirms that key competition in the field of orphan drugs unfolds precisely at the level of regulatory systems, and in this perspective, the development of manufacturing pharmacies can become a tool for the Russian Federation to protect the interests of patients, increase access to therapy, and strengthen drug sovereignty.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.