Изготовление орфанных лекарственных препаратов как индикатор системных барьеров в аптечной практике: опыт Российской Федерации

Цель. Определить существующие барьеры, препятствующие введению в оборот экстемпоральных орфанных лекарственных препаратов на территории Российской Федерации, для выработки рекомендаций по совершенствованию законодательного регулирования и организации деятельности аптечных организаций с правом изготовления лекарственных препаратов.

Материалы и методы. Исследование выполнено с использованием комплексного подхода, включающего логический, сравнительный, структурно-функциональный и концептуальный анализ. Информационный поиск проводился в международных научных индексах, поисковых (Scopus, Web of Science, PubMed, Google Scholar) и справочно-правовых системах (КонсультантПлюс, ГАРАНТ, Контур.Норматив). Рассматривались нормативные правовые акты Российской Федерации и зарубежных стран, современные научные публикации, а также практический опыт российских аптечных организаций, изготавливающих лекарственные препараты для лечения орфанных заболеваний.

Результаты. Выявлены основные барьеры развития аптечного изготовления орфанных препаратов: низкая доступность активных фармацевтических субстанций, ограничение механизма установления сроков годности экстемпоральных лекарственных форм, запрет на изготовление зарегистрированных препаратов, неоднородность аптечных организаций по уровню оснащённости и компетенций, отсутствие устойчивого спроса, ограничение отпуска изготовленных лекарственных препаратов для амбулаторного лечения, а также неопределённость требований к терапевтической эффективности экстемпоральных аналогов промышленных лекарственных препаратов. На основе анализа сформулированы предложения по совершенствованию регулирования механизмов допуска субстанций на рынок, использования гибких подходов к установлению сроков годности, дифференциации требований к аптечным организациям в зависимости от их возможностей и законодательному закреплению прав на изготовление определённых категорий препаратов, упрощению отпуска экстемпоральных лекарственных форм, а также вовлечению федеральных и региональных институтов в формирование устойчивого спроса на аптечные лекарственные препараты.

Заключение. Преодоление выявленных барьеров имеет стратегическое значение не только для фармакотерапии орфанных заболеваний, но и для развития аптечного изготовления в целом. Внедрение предложенных решений позволит выстроить устойчивую систему, способную обеспечивать пациентов жизненно необходимыми лекарственными препаратами независимо от конъюнктуры рынка и политической ситуации. Мировая практика подтверждает, что ключевая конкуренция в сфере орфанных препаратов разворачивается именно на уровне регуляторных систем, и в этой перспективе развитие производственных аптек может стать для Российской Федерации инструментом защиты интересов пациентов, повышения доступности терапии и укрепления лекарственного суверенитета.

1. Фаррахов А.З. Возрождение производственных аптек как актуальная задача здравоохранения // Регуляторные исследования и экспертиза лекарственных средств. – 2024. – Т. 14, № 4. – С. 380–385. DOI: 10.30895/1991-2919-2024-14-4-380-385

2. Алёхин А.В., Эриванцева Т.Н., Ряженов В.В., Лысков Н.Б., Алехина Н.А., Кузнецова М.М. Новая роль экстемпорального изготовления в регулировании доступа лекарственных препаратов на рынок // Фармация и фармакология. – 2023. – Т. 11, № 2. – С. 161–172. DOI: 10.19163/2307-9266-2023-11-2-161-172

3. Орлова Н.В., Ильенко Л.И. Экстемпоральное производство лекарственных препаратов – преимущества и перспективы // Медицинский алфавит. – 2023. – № 13. – С. 7–10. DOI: 10.33667/2078-5631-2023-13-7-10

4. Ряженов В.В., Максимкина Е.А., Фисенко В.С., Алехин А.В., Тарасов В.В., Райсян М.Г., Захарочкина Е.Р., Чижов К.А., Гаранкина Р.Ю. Регулирование в сфере обращения экстемпоральных лекарственных препаратов в современных условиях России // Фармация и фармакология. – 2024. – Т. 12, № 5. – С. 324–337. DOI: 10.19163/2307-9266-2024-12-5-324-337

5. Шишова Л.И., Яруткин А.В., Багирова В.Л. Современные и перспективные фармакопейные требования к качеству экстемпоральных лекарственных препаратов: обзор регуляторных подходов // Регуляторные исследования и экспертиза лекарственных средств. – 2024. – Т. 14, № 4. – С. 386–399. DOI: 10.30895/1991-2919-2024-14-4-386-399

6. Король Л.А., Егорова С.Н., Кудлай Д.А., Краснюк И.И., Сологова С.С., Король В.А., Смолярчук Е.А., Садковский И.А., Мандрик М.А. Современная экстемпоральная рецептура в системе гериатрической медицины: текущие возможности и будущие задачи. Обзор литературы // Терапевтический архив. – 2022. – Т. 94, № 8. – С. 1020–1027. DOI: 10.26442/00403660.2022.08.201805

7. Наркевич И.А., Немятых О.Д., Медведева Д.М., Смехова И.Е., Ладутько Ю.М., Стрелков С.В. Организационно-фармацевтические аспекты совершенствования лекарственного обеспечения детей (на примере Санкт-Петербурга) // Journal of Siberian Medical Sciences. – 2020. – № 1. – С. 31–43. DOI: 10.31549/2542-1174-2020-1-31-43

8. Бадрин Е.А., Масчан М.А., Пятигорская Н.В. Регуляторные аспекты и правовые рамки изготовления CAR-T-препаратов в производственных аптеках // Фармация. – 2025. – Т. 74, № 3. – С. 27–35. DOI: 10.29296/25419218-2025-03-04

9. Захарочкина Е.Р., Ряженов В.В., Смолярчук Е.А., Кудлай Д.А., Бехорашвили Н.Ю., Заверячев С.А., Сологова С.С. Состояние и тенденции законодательно-нормативного регулирования применения лекарственных препаратов вне инструкции // Терапевтический архив. – 2024. – Т. 96, № 4. – С. 396–406. DOI: 10.26442/00403660.2024.04.202692

10. Смехова И.Е., Ладутько Ю.М., Калинина О.В. Экстемпоральное изготовление лекарственных препаратов: проблемы и решения // Вестник фармации. – 2021. – № 1(91). – С. 48–52. DOI: 10.52540/2074-9457.2021.1.48

11. Егорова С.Н. Может ли медицинская организация обойтись без экстемпоральных лекарственных препаратов? // Современная организация лекарственного обеспечения. – 2021. – Т. 8, № 1. – С. 42–46. DOI: 10.30809/solo.1.2021.11

12. Петров А.Ю., Айро И.Н., Бережная Е.С., Кинев М.Ю., Гончарова Ю.М. Проблемы экстемпорального изготовления лекарственных форм в аптечных организациях как формы персонифицированной фармации в Российской Федерации и за рубежом // Медицина. Социология. Философия. Прикладные исследования. – 2022. – № 6. – С. 77–84. EDN: JUHZVI

13. Чикина И.В., Онегин С.В., Парфенов А.А., Трубников А.А. Современное экстемпоральное фармацевтическое производство: проблемы и перспективы // Пациентоориентированная медицина и фармация. – 2024. – Т. 2, № 2. – С. 43–50. DOI: 10.37489/2949-1924-0049 EDN: LCXGIU

14. Rodriguez-Monguio R., Spargo T., Seoane-Vazquez E. Ethical imperatives of timely access to orphan drugs: is it possible to reconcile economic incentives and patients’ health needs? // Orphanet J Rare Dis. – 2017. – Vol. 12, No. 1. – P. 1. DOI: 10.1186/s13023-016-0551-7

15. Debnath A., Mazumder R., Mazumder A., Tyagi P.K., Singh R.K. Challenges and Progress of Orphan Drug Development for Rare Diseases // Curr Pharm Biotechnol. – 2025. DOI: 10.2174/0113892010371761250616112614

16. Picavet E., Dooms M., Cassiman D., Simoens S. Drugs for rare diseases: influence of orphan designation status on price // Appl Health Econ Health Policy. – 2011. – Vol. 9, No. 4. – P. 275–279. DOI: 10.2165/11590170-000000000-00000

17. Simoens S. Pricing and reimbursement of orphan drugs: the need for more transparency // Orphanet J Rare Dis. – 2011. – Vol. 6. – P. 42. DOI: 10.1186/1750-1172-6-42

18. Hanchard M.S. Debates over orphan drug pricing: a meta-narrative literature review // Orphanet J Rare Dis. – 2025. – Vol. 20, No. 1. – P. 107. DOI: 10.1186/s13023-025-03634-2

19. Wen X., Jin G., Wu C. Visual Research of Global Orphan Drug from a Bibliometric Perspective. Drug Des Devel Ther. – 2025. – Vol. 19. – P. 4201–4220. DOI: 10.2147/DDDT.S506112

20. Гаранкина Р.Ю., Самощенкова И.Ф., Захарочкина Е.Р., Кондратова Д.В., Бехорашвили Н.Ю. Орфанные заболевания: регулирование лекарственного обеспечения пациентов в России // Медико-фармацевтический журнал «Пульс». – 2023. – Т. 25, № 4. – С. 78–90. DOI: 10.26787/nydha-2686-6838-2023-25-4-38-47

21. Ивахненко О.И., Ряженов В.В., Максимкина Е.А., Фисенко В.С., Савоськин О.В., Кузнецова М.М. Анализ фактических результатов реализации лекарственного обеспечения в рамках программы высокозатратных нозологий // Фармация и фармакология. – 2024. – Т. 12, № 1. – С. 15–31. DOI: 10.19163/2307-9266-2024-12-1-15-31

22. Dooms M., Carvalho M. Compounded medication for patients with rare diseases // Orphanet J Rare Dis. – 2018. – Vol. 13, No. 1. – P. 1. DOI: 10.1186/s13023-017-0741-y

23. Vanhoorne V., Peeters E., Van Tongelen I., Boussery K., Wynendaele E., De Spiegeleer B., Remon J.P., Vervaet C. Pharmaceutical compounding of orphan active ingredients in Belgium: how community and hospital pharmacists can address the needs of patients with rare diseases // Orphanet J Rare Dis. – 2019. – Vol. 14, No. 1. – P. 186. DOI: 10.1186/s13023-019-1154-x

24. Мирошниченко Ю.В., Алексейчук Е.Ю., Еникеева Р.А. Роль экстемпоральных лекарственных препаратов в лечении пациентов в стационарных условиях: сравнительный анализ с их промышленными аналогами // Вестник Российской военно-медицинской академии. – 2025. – Т. 27, № 2. – С. 203–210. DOI: 10.17816/brmma676906

25. Uriel M., Marro D., Gómez Rincón C. An Adequate Pharmaceutical Quality System for Personalized Preparation // Pharmaceutics. – 2023. – Vol. 15, No. 3. – P. 800. DOI: 10.3390/pharmaceutics15030800

26. Блинова М.П., Ильина Т.Ю., Котова Н.И., Криштанова Н.А., Подушкин В.Ю. Контроль качества лекарственных средств аптечного изготовления – современное состояние и перспективы развития // Инновации в здоровье нации: сборник материалов III Всероссийской научно-практической конференции с международным участием, Санкт-Петербург, 10–11 ноября 2015 года. – Санкт-Петербург: Государственное бюджетное образовательное учреждение высшего профессионального образования «Санкт-Петербургская государственная химико-фармацевтическая академия» Министерства здравоохранения Российской Федерации, 2015. – С. 12–15. EDN WBZIBR.

27. Тельнова Е., Загоруйченко А. Фармацевтические субстанции для промышленности и производственных аптек. Проблемы и перспективы решения // Новая аптека. – 2021. – № 5. – С. 34–41. EDN: WWIIPQ

28. Гаранкина Р.Ю., Ряженов В.В., Максимкина Е.А., Фисенко В.С., Алехин А.В., Тарасов В.В., Чижов К.А., Самощенкова И.Ф., Бехорашвили Н.Ю., Захарочкина Е.Р. Расфасовка лекарственных препаратов «in bulk» в аптечной организации: проблемы и решения // Фармация и фармакология. – 2025. – Т. 13, № 2. – С. 128–138. DOI: 10.19163/2307-9266-2025-13-2-128-138

29. Эрдни-Гаряев С.Э., Мамедов Д.Д., Юрочкин Д.С., Зеликова Д.Д., Голант З.М., Фисенко В.С., Наркевич И.А. Нормативное правовое регулирование изготовления лекарственных препаратов аптечными организациями на немецком фармацевтическом рынке. Часть 2. Особенности организации деятельности (обзор) // Регуляторные исследования и экспертиза лекарственных средств. – 2025. – Т. 15, № 1. – С. 63–81. DOI: 10.30895/1991-2919-2024-590

30. Kumar S. Compounding Inequities Through Drug IP and Unfair Competition // Washington University Law Review. – 2024. – Vol. 102, No. 2. – P. 371–426.

31. Егорова С.Н., Хаятов А.Р., Шавалиев Р.Ф. Перспективы перевода в промышленное производство экстемпоральной детской рецептуры // Фармация. – 2014. – № 2. – С. 28–31. EDN: RYHZER

32. Hendrickx K., Dooms M. Orphan drugs, compounded medication and pharmaceutical commons // Front Pharmacol. – 2021. – Vol. 12. – P. 738458. DOI: 10.3389/fphar.2021.738458

33. Cohen A.W., Copel J.A., Macones G.A., Menard M.K., Riley L., Saade G.R. Unjustified increase in cost of care resulting from U.S. Food and Drug Administration approval of Makena (17α-hydroxyprogesterone caproate) // Obstet Gynecol. – 2011. – Vol. 117, No. 6. – P. 1408–1412. DOI: 10.1097/AOG.0b013e31821c2d75

34. Patel Y., Rumore M.M. Hydroxyprogesterone caproate injection (Makena) one year later: to compound or not to compound, that is the question // Pharmacy and Therapeutics. – 2012. – Vol. 37, No. 7. – P. 405–411.

35. Фаррахов А.З., Леонов С.Д., Башанкаев Б.Н., Огуль Л.А., Соломатина Т.В., Крупнова И.В., Юрочкин Д.С., Эрдни-Гаряев С.Э., Мамедов Д.Д., Голант З.М., Чагин Д.А., Наркевич И.А. Мониторинг производственных аптек в Российской Федерации за 2023–2024 годы (часть 2) // Вестник Росздравнадзора. – 2025. – № 4. – С. 15–31. EDN: JYXVMS

36. Cho H.N., Wells L., Halford Z. Implementation and evaluation of APOTECAchemo in a community cancer center: a comparative study of robotic versus manual antineoplastic preparation // J Pharm Technol. – 2024. – Vol. 40, No. 6. – P. 269–276. DOI: 10.1177/87551225241278203

37. Greszler C., Barnes N.E., Freudiger M.J., Giazzon A., Hunter N., Jerry C.S., Meier J., Miley L.A., Schmees J., Smith K., Tharp J., Tupps M., Yaniv A.W. Gravimetric compounding workflow technology insights for pharmacists and pharmacy technicians // Am J Health-Syst Pharm. – 2025. – P. zxaf102. DOI: 10.1093/ajhp/zxaf102

38. Beer N., Kaae S., Genina N., Sporrong S.K., Alves T.L., Hoebert J., De Bruin M.L., Hegger I. Magistral compounding with 3D printing: a promising way to achieve personalized medicine // Ther Innov Regul Sci. – 2023. – Vol. 57, No. 1. – P. 26–36. DOI: 10.1007/s43441-022-00436-7

39. Mihaylova A., Yaneva A., Shopova D., Kasnakova P., Harizanova S., Parahuleva N., Etova R., Raykova E., Semerdzhieva M., Bakova D. Pharmacists’ perceptions of 3D printing and bioprinting as part of personalized pharmacy: a cross-sectional pilot study in Bulgaria // Pharmacy (Basel). – 2025. – Vol. 13, No. 3. – P. 88. DOI: 10.3390/pharmacy13030088

40. Чикина И.В., Онегин С.В., Парфенов А.А., Трубников А.А. Современное экстемпоральное фармацевтическое производство: проблемы и перспективы // Пациентоориентированная медицина и фармация. – 2024. – Т. 2, № 2. – С. 43–50. DOI: 10.37489/2949-1924-0049

41. Мандрик М.А., Садковский И.А., Король Л.А., Егорова С.Н., Краснюк И.И., Быков А.В. Развитие экстемпорального изготовления лекарственных препаратов как инициирующий фактор трансформации фармацевтического образования: международный опыт и современные тренды // Регуляторные исследования и экспертиза лекарственных средств. – 2024. – Т. 14, № 4. – С. 419–436. DOI: 10.30895/1991-2919-2024-14-4-419-436

42. Фисенко В.С., Соломатина Т.В., Фаррахов А.З., Юрочкин Д.С., Мамедов Д.Д., Голант З.М. Анализ условий и выработка путей совершенствования системы подготовки фармацевтических и медицинских работников, направленных на развитие потенциала деятельности производственных аптек в Российской Федерации // Вестник Росздравнадзора. – 2023. – № 4. – С. 29–42. EDN: CYOTYR

43. Мамедов Д.Д., Юрочкин Д.С., Лешкевич А.А., Эрдни-Гаряев С.Э., Голант З.М., Наркевич И.А. Нормативное правовое регулирование изготовления лекарственных препаратов аптечными организациями: опыт североамериканского фармацевтического рынка // Фармакоэкономика. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология. – 2023. – Т. 16, № 1. – С. 80–86. DOI: 10.17749/2070-4909/farmakoekonomika.2022.155

44. Kircik L., Siegel D.M. Clinical and legal considerations in pharmaceutical compounding // J Clin Aesthet Dermatol. – 2023. – Vol. 16, No. 8 (Suppl 1). – P. S23–S28.

45. Woerdenbag H.J., van Basten B., Oussoren C., Smeets O.S.N.M., Annaciri-Donkers A., Crul M., Maurer J.M., Schimmel K.J.M., Kemper E.M., Hooge M.N.L., Schreuder N., Eikmann M., Ramcharan A.S., Lantink R.B., Quodbach J., Boersma H.H., Kelder O., Larmené-Beld K.H.M., Le Brun P.P.H., Kok R.J., Schellekens R.C.A., Breukels O., Frijlink H.W., Gareb B. Extemporaneous compounding, pharmacy preparations and related product care in the Netherlands // Pharmaceutics. – 2025. – Vol. 17, No. 8. – P. 1005. DOI: 10.3390/pharmaceutics17081005

46. Bouwhuis N., Jacobs B.A.W., Kemper E.M. Product development and quality of pharmacy compounded chenodeoxycholic acid capsules for Dutch cerebrotendinous xanthomatosis patients // Front Pharmacol. – 2023. – Vol. 14. – P. 1264997. DOI: 10.3389/fphar.2023.1264997

47. Woodcock J., Dohm J. Toward better-quality compounded drugs: an update from the FDA // N Engl J Med. – 2017. – Vol. 377, No. 26. – P. 2509–2512. DOI: 10.1056/NEJMp1712905

48. Watson C.J., Whitledge J.D., Siani A.M., Burns M.M. Pharmaceutical compounding: a history, regulatory overview, and systematic review of compounding errors // J Med Toxicol. – 2021. – Vol. 17, No. 2. – P. 197–217. DOI: 10.1007/s13181-020-00814-3

49. Yuliani S.H., Putri D.C.A., Virginia D.M., Gani M.R., Riswanto F.D.O. Prevalence, risk, and challenges of extemporaneous preparation for pediatric patients in developing nations: a review // Pharmaceutics. – 2023. – Vol. 15, No. 3. – P. 840. DOI: 10.3390/pharmaceutics15030840

50. Agarwal R., Saltz L.B. Understanding the Right to Try Act // Clin Cancer Res. – 2020. – Vol. 26, No. 2. – P. 340–343. DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-19-2015